Maladie rare possiblement indiquée pour une transplantation

Définition

Groupe de maladies rares caractérisées par un ou plusieurs dysfonctionnements irréversibles d'un organe et/ou d'un système d'organes, ou par les effets d'un dysfonctionnement à la suite de l'administration de traitements médicaux et chirurgicaux, dans un contexte dans lequel les bénéfices de la transplantation l'emportent sur le risque de la poursuite des traitements alternatifs.

Orphanet, fiche ORPHA:506207, licence CC BY 4.0.