Médicaments pour le traitement des déficits enzymatiques et des anomalies du métabolisme des acides aminés, glycolipides et glycoprotéines
XM5SC6
Phénylbutyrate de sodium
Sodium phenylbutyrate
XM1843
Nitisinone
XM19C6
Miglustat
XM6ZV0
Saproptérine
Sapropterin
XM4F44
Phénylbutyrate de glycérol
Glycerol phenylbutyrate
XM0K95
Éliglustat
Eliglustat
XM2QP5
Benzoate de sodium
Sodium benzoate
XM6QN8
Migalastat
XM53N4
Chlorure de choline
Choline chloride
Aussi : Choline
XM3KK0
Citrate dihydrogène de choline
Choline dihydrogen citrate
XM7291
Inositol
XM9J35
Adénine
Adenine
XM3CJ7
Flavine adénine dinucléotide
Flavine adenine dinucleotide
XM7ZH6
Fosdénoptérine
Fosdenopterin
XM4L78
Lonafarnib
Classification et définitions : OMS, ICD 11 MMS 2025, reproduites sans modification (licence CC BY ND 3.0 IGO). Maladies rares : Orphanet (CC BY 4.0). Médicaments : marques dont l'indication d'AMM ou de RCP cite le titre de l'entrée, à vérifier fiche par fiche. Scores : outils publiés, sélection par mots du titre.